Passare alla profilassi con i fattori a emivita prolungata efmoroctocog alfa ed eftrenonacog alfa influisce sui risultati clinici e migliora la qualità della vita per le persone con emofilia A e B

7-9 luglio 2019, Melbourne, Australia - I dati degli studi clinici sul passaggio delle persone con emofilia A e B dal trattamento ‘on demand’, cioè al bisogno, alla profilassi con i fattori a emivita prolungata o Extended Half Life – EHL, efmoroctocog alfa (Elocta®) o eftrenonacog alfa (Alprolix®) hanno mostrato un impatto positivo sui risultati clinici, con miglioramenti della qualità della vita (quality of life) e riduzione dei tassi annualizzati di sanguinamento (Annualized Bleedind Rates, ABR).

I risultati di questi studi congiunti di Sobi e Sanofi sono stati presentati al recente 27° Congresso della Società internazionale sulla trombosi e l'emostasi (ISTH 7-9 luglio 2019, Melbourne, Australia). "Questi dati dimostrano che i fattori a emivita prolungata hanno permesso ai pazienti di vivere una vita al di là dell'emofilia, con una migliore qualità di vita e una maggiore possibilità di fare sport e altre attività" afferma Armin Reininger, Head of Medical and Scientific Affairs Sobi.

"Poter personalizzare il trattamento è fondamentale, e la personalizzazione è possibile solo utilizzando un fattore sostitutivo". L’avvento dei fattori a emivita prolungata ha portato i pazienti a passare dai fattori a emivita standard agli EHL, così come dalla terapia al bisogno al trattamento in profilassi con i farmaci a emivita prolungata. I risultati degli studi clinici e delle indagini presentati all'ISTH dimostrano che questo cambiamento ha importanti benefici. Nel passaggio dal trattamento al bisogno alla profilassi con rFVIIIFc (Elocta®) o rFIXFc (Alprolix®), gli studi clinici hanno mostrato importanti benefici come la riduzione nel lungo termine degli ABR, insieme ad un miglioramento della salute articolare e della qualità di vita, a un dosaggio stabile di fattore.

Le differenze più importanti in termini di qualità della vita erano legate allo sport, al tempo libero e alla salute fisica. In un sondaggio condotto tra i clinici che avevano modificato la terapia passando da prodotti a emivita standard a emivita prolungata con rFVIIIFc o rFIXFc, la maggioranza ha riportato un miglioramento della qualità della vita, dell'aderenza al trattamento e del controllo della malattia, con un ridotto impatto della terapia. La maggior parte degli intervistati ha ritenuto che gli EHL consentano la personalizzazione del trattamento e possano condurre a una vita più attiva senza preoccuparsi dei sanguinamenti.

Risultati degli studi A-LONG e ASPIRE (Elocta) e B-LONG e B-YOND (Alprolix) Sono stati presentati i risultati a lungo termine degli studi A-LONG e ASPIRE (efmoroctocog alfa) e B-LONG e B-YOND (eftrenonacog alfa), su pazienti con emofilia A e B grave passati dal trattamento al bisogno alla profilassi con Elocta o Alprolix. Nello studio A-LONG / ASPIRE su 70 persone con emofilia A grave passate da on demand alla profilassi, 67 (96%) hanno continuato in profilassi per ≥6 mesi con una durata mediana del trattamento in regime di profilassi con rFVIIIFc pari a 4,8 anni.

La dose settimanale mediana è risultata stabile e gli intervalli mediani, dall'inizio alla fine del follow-up, sono aumentati da 3,5 a 5,0 giorni. L'ABR complessivo mediano è stato pari a 30,0 nel trattamento al bisogno verso 1,5 nel trattamento in regime di profilassi, e stabile nel tempo. Le articolazioni dolenti sono diminuite nel 29% dei soggetti e la salute articolare, misurata utilizzando il punteggio mHJHS (modified Haemophilia Joint Health Score) è migliorata, così come la qualità della vita in relazione a sport, tempo libero e salute fisica. Allo stesso modo, di 52 soggetti con emofilia B grave passati da on demand alla profilassi nello studio B-LONG / B-YOND, 50 (96%) hanno continuato la profilassi per ≥6 mesi con una durata mediana del trattamento in regime di profilassi con eftrenonacog alfa pari a 3,6 anni.

La dose settimanale mediana e l'intervallo di somministrazione sono risultati stabili dall'inizio della profilassi alla fine del follow-up. L'ABR complessivo mediano è stato pari a 24,2 nel trattamento on demand verso 2,0 in profilassi, e stabile nel tempo. Anche in questo gruppo di pazienti la qualità della vita è migliorata in relazione a sport tempo libero e salute fisica. Questi dati dimostrano l’impatto positivo, da un punto di vista clinico, del passaggio dalla terapia al bisogno alla profilassi con eftrenonacog. Inoltre, Sobi ha condotto un'indagine in cinque Paesi europei (Germania, Francia, Regno Unito, Italia e Spagna) sulle abitudini di switch dei clinici da on demand alla profilassi nelle persone con emofilia A e B.

Il questionario online indagava le pratiche cliniche di trattamento, la prescrizione dei fattori e il passaggio a farmaci a emivita prolungata nei loro centri: hanno partecipato 37 medici, fornendo informazioni su 113 pazienti passati dalla profilassi con FVIII a efmoroctocog alfa (EHL rFVIIIFc) e su 36 pazienti passati dalla profilassi con FIX a eftrenonacog alfa (EHL rFIXFc). Gli ABR, la farmacocinetica, la salute articolare e l'aderenza alla terapia sono stati considerati i risultati più importanti da valutare nelle cure di routine e durante il passaggio a una terapia a emivita prolungata. I medici hanno riferito, dopo lo switch a rFVIIIFc o rFIXFc, una diminuzione della dose settimanale, della frequenza delle infusioni e degli ABR. Nell'emofilia A, la maggior parte dei medici riteneva che gli EHL consentissero la personalizzazione del trattamento e una vita più attiva senza preoccuparsi dei sanguinamenti, e una maggioranza riferiva migliori qualità della vita, aderenza, controllo della malattia e riduzione del carico terapeutico.

Nell'emofilia B, la maggior parte dei medici ha percepito un minor carico del trattamento e della malattia, meno dolore, e una migliore qualità della vita e aderenza dei pazienti alla terapia.

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